Uno studio rileva che, alcuni farmaci esistenti preservano la produzione di insulina in nuovi casi di diabete di tipo 1.
Un farmaco usato per aiutare i trapiantati di rene a respingere il rifiuto dei loro nuovi organi sta mostrando la promessa in un’altra area: preservare la produzione di insulina nei pazienti con diabete di Tipo 1 appena diagnosticati.
Uno studio TrialNet condotto dai ricercatori della University of Florida Health ha cercato di determinare se la thymoglobulin della droga, da sola o in combinazione con un altro farmaco, potesse rallentare la perdita di insulina. I partecipanti al trial clinico che hanno ricevuto una dose bassa del farmaco, noto anche come ATG, avevano livelli più alti di produzione di insulina rispetto ai riceventi placebo, ha rivelato la ricerca. Il farmaco ha anche significativamente ridotto i livelli di emoglobina A1C, una misura a lungo termine dei livelli medi di zucchero nel sangue, nei partecipanti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza.
“Ci dà speranza che siamo davvero sulla strada giusta per prevenire e invertire il diabete di tipo 1”, ha dichiarato Michael Haller, M.D., ricercatore dell’UF Diabetes Institute e autore principale dello studio. “Abbiamo ancora una lunga strada da percorrere, ma questo è un notevole successo che dovremmo festeggiare. Queste scoperte ricordano a noi e ai nostri pazienti che stiamo davvero facendo progressi “.
I risultati del consorzio di ricerca TrialNet di 14 università e istituti di ricerca sono stati presentati oggi (25 giugno) presso l’American Diabetes Association Scientific Sessions di Orlando.
TrialNet ha arruolato 89 persone di età compresa tra 12 e 45 anni a cui è stato diagnosticato il diabete di tipo 1 negli ultimi 100 giorni. Alcuni partecipanti allo studio hanno ricevuto ATG, mentre altri hanno ricevuto un placebo o ATG in combinazione con un altro farmaco. Un anno dopo, la produzione di insulina era aumentata in quelli trattati con ATG a basse dosi.
Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca le cellule insulari produttrici di insulina nel pancreas. Il pancreas produce insulina per controllare il livello di zucchero nel sangue. Livelli elevati e incontrollati di zucchero nel sangue possono portare a una serie di complicazioni e, se non trattate, comportare la morte.
Essenzialmente, l’ATG agisce uccidendo le cellule immunitarie che sono “diventate canaglia”. Mira ai globuli bianchi che attaccano e uccidono le cellule beta produttrici di insulina invece di attaccare virus o batteri che invadono il corpo. L’ATG a basse dosi sembra colpire queste cellule “canaglia” senza interrompere altri tipi di globuli bianchi benefici, ha detto Haller.
La lunga storia di ATG dell’approvazione della FDA per l’uso nel trapianto di rene è particolarmente incoraggiante perché potrebbe accelerare la sua potenziale approvazione come farmaco per il diabete di tipo 1 qualora studi in corso mostrino delle promesse, ha osservato Haller.
“Siamo entusiasti di questi importanti risultati e del potenziale di condurre ulteriori studi per testare l’ATG ancora prima nel processo della malattia, prima dei sintomi e della diagnosi clinica, e successivamente nel processo della malattia per i pazienti con diabete di tipo 1 più affermato” Egli ha detto.
I risultati sono il risultato di anni di ricerche iniziate con modelli animali e progredite verso l’uomo. Mentre non è un modo per curare in modo permanente o prevenire l’insorgenza del diabete di tipo 1, Haller ha detto che è un importante traguardo che sottolinea la necessità di maggiori finanziamenti per la ricerca.
Tutti i partecipanti alla sperimentazione completeranno due anni di follow-up di studio entro agosto. I risultati finali saranno riportati nel 2019.
L’ATG a basse dosi porta alcuni effetti collaterali, anche se i ricercatori li hanno ritenuti prevedibili e gestibili. In genere, comprendono alcuni minuti di indolenzimento muscolare, nausea o mal di testa durante l’infusione endovenosa, e due terzi dei pazienti trattati con ATG a basse dosi hanno avuto due o tre giorni di sintomi influenzali circa una settimana dopo.
La durata ultima dell’effetto di ATG non è ancora nota, ma Haller ha affermato che potrebbe essere possibile prevenire un’ulteriore perdita di insulina trattando i pazienti con il farmaco o altri interventi. Haller ha detto che vorrebbe anche studiare il potenziale del farmaco per prevenire il diabete in coloro che hanno marcatori biologici che precedono il diabete di tipo 1.
I ricercatori: Michael Haller, M.D., è un professore e capo dell’endocrinologia nel dipartimento di pediatria dell’UF College of Medicine. Altri ricercatori della UF Health che hanno collaborato alla ricerca sono Mark Atkinson, Ph.D., direttore dell’UF Diabetes Institute e professore di patologia e pediatria nel College of Medicine; e Desmond Schatz, M.D., direttore pediatrico del Diabetes Institute e professore di pediatria del College of Medicine. Oltre a UF, i ricercatori di altre 13 università e istituti di ricerca hanno collaborato alla ricerca tramite TrialNet.
